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Pacritinib ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Januskinase-Inhibitoren (JAK-Hemmer). Im Februar 2022 wurde er in den USA unter dem Namen Vonjo (Hersteller: CTI BioPharma) zugelassen zur oralen Behandlung der fortgeschrittenen Myelofibrose, einer seltenen bösartigen Erkrankung des blutbildenden Knochenmarks.
Die Myelofibrose ist eine selten auftretende bösartige Erkrankung (jährliche Inzidenz: 0,3/100.000) und gekennzeichnet durch einen hochgradigen bindegewebigen Umbau (Fibrose) mit Verödung des blutbildenden Knochenmarks. Dadurch kommt es zur Blutbildung außerhalb des Knochenmarks (extramedullär) in Milz und Leber mit Ausschwemmung von Vorstufen der Blutzellen ins Blut und zu einez Vergrößerung der Milz (Splenomegalie).[5]
Die Zulassung für Pacritinib wurde in einem beschleunigten Verfahren erteilt und basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie PERSIST-2[6] an Patienten mit Splenomegalie und Myelofibrose bei erniedrigter Thrombozytenzahl. Die Patienten erhielten zweimal täglich 200mg Pacritinib oder eine Standardtherapie (u. a. Ruxolitinib). Eine vorangegangene Therapie mit JAK2-Inhibitoren war zulässig. Die Wirksamkeit wurde beurteilt anhand des Anteils der Patienten, die eine Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35% vom Ausgangswert bis zur Woche24 erreichten (gemessen mittels Magnetresonanztomographie oder Computertomographie). In der Kohorte von Patienten mit initialen Thrombozytenzahlen unter 50.000/µL hatten 29% der Patienten in der Pacritinib-Gruppe eine Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35% im Vergleich zu 3% der Patienten in der Standardtherapie-Gruppe.[3] Nicht in das zugelassene Behandlungsschema eingeflossen sind Daten aus einer dritten Gruppe, in der die Patienten einmal täglich 400mg Pacritinib erhalten hatten.[3]
Im Rahmen der beschleunigten Zulassung ist eine weitere Studie zur Bestätigung des klinischen Nutzens verpflichtend.[7]
Die häufigsten Nebenwirkungen (die bei mindestens 20% der Patienten unter 2-mal täglich 200mg auftraten) waren Durchfall, Thrombozytopenie, Übelkeit, Anämie und periphere Ödeme, die häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen (bei mindestens 2% der Patienten unter 2-mal täglich 200mg) waren Anämie, Thrombozytopenie, Lungenentzündung, Herzinsuffizienz, Krankheitsprogression, Fieber und Plattenepithelkarzinom der Haut.
Pacritinib hat zur Behandlung der post-ET-Myelofibrose, der primären Myelofibrose und der post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose in den USA[8] und in der EU[9][10][11] den Status eines Orphan-Arzneimittels.
Einen 2017 in der EU gestellten Zulassungsantrag (geplanter Handelsname: Epjevy) zog CTI Biopharm 2019 zurück.[12]
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