Orphan-Arzneimittel
Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus Vorlage:ELSalt) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“ oder - Englisch - „orphan pharmaceutical drug“ bzw. „orphan medicinal product“. Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes, ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes, bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten, für die pharmazeutische Industrie nicht interessant.
Die USA erließen daher 1983 den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat. Die EU hat im Januar 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt.
Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:
- EU: weniger als 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
- USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
- Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
- Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner
Orphan-Arzneimittel in Europa
Rechtsakt
Einige Kardinalpunkte der EU-Verordnung sind:
- die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es darf bisher keine ausreichende Therapie geben) für die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel
- Bildung eines Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA)
- erleichtertes Genehmigungsverfahren für das Inverkehrbringen (Zulassung)
- alleiniges Vertriebsrecht für die zugelassene Indikation für die Dauer von zehn Jahren für denjenigen, der das Orphan-Arzneimittel entwickelt
Wird also einem Pharmahersteller der Orphan-Drug-Status für ein Präparat erteilt, bedeutet dies für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte ab Marktzulassung des neuen Medikaments sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrages.
Gemeinschaftsregister
Wird ein Arzneimittel seitens des Ausschusses der EMEA als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, so wird es im Gemeinschaftsregister der EU als solches eingetragen.
Zulassung und Vermarktung
Der Eintrag in das Gemeinschaftsregister bedeutet aber noch keine Zulassung des Arzneimittels in der Indikation. Diese muss unabhängig davon im zentralisierten Verfahren erteilt werden. Mit Stand vom April 2010 sind in der EU 60 Arzneimittel als Orphan-Arzneimittel zugelassen:[1]
- Agalsidase alpha (Replagal®, TKT)
- Agalsidase beta (Fabrazyme®, Genzyme), Behandlung von Morbus Fabry
- Alglucosidase alpha (Myozyme®, Genzyme), Behandlung von Morbus Pompe
- Ambrisentan (Volibris®, Glaxo Group Limited), Behandlung von Pulmonaler Hypertonie
- 5-Aminolävulinsäure (Gliolan®, Medac), Malignes Gliom
- Anagrelid (Xagrid®, Shire Pharmaceutical)
- Arsen(III)-oxid (Trisenox®, Cell Therapeutics), zur Behandlung der akuten Promyelozytenleukämie
- Betain anhydricum (Cystadane®, Orphan Europe), zur Behandlung der Homocystinurie
- Bosentan (Tracleer®, Actelion)
- Busulfan (Busilvex®, Pierre Fabre), zur konditionierenden Behandlung vor hämatopoietischer Progenitorzell-Transplantation
- Canakinumab (Ilaris®, Novartis Europharm), Behandlung von Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS)
- Cargluminsäure (Carbaglu®, Orphan Europe), zur Behandlung von N-Acetylglutamatsynthethase-Defizit
- Celecoxib (Onsenal®, Pfizer), Behandlung von familiärer adenomatöser Polyposis
- Cladribin (Litak®, Lipomed), Behandlung von indolenten Non-Hodgkin-Lymphomen, insbesondere Haarzell-Leukämie
- Clofarabin (Evoltra®, Bioenvision), Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie
- Coffeincitrat (Nymusa®, Chiesi Farmaceutici), Behandlung der primären Apnoe bei Frühgeborenen
- Dasatinib (Sprycel®, Bristol-Myers-Squibb)
- Deferasirox (Exjade®, Novartis), Chelattherapie des chronischen Eisenüberschusses
- Dexrazoxan (Savene®, TopoTarget)
- Eculizumab (Soliris®, Alexion), Behandlung der Paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie
- Galsulfase (Naglazyme®, BioMarin), Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ VI
- Histamin Dihydrochlorid (Ceplene®, EpiCept GmbH), Behandlung der Akute myeloische Leukämie
- Hydroxycarbamid (Siklos®, OTL Pharma), Behandlung der Sichelzellenanämie
- Ibuprofen (Pedea®, Orphan Europe), Behandlung eines hämodynamisch signifikanten offenliegenden Ductus arteriosus bei Neugeborenen
- Icatibant (Firazyr®, Jerini AG), Behandlung des Hereditären Angioödems
- Idursulfase (Elaprase®, TKT), zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ 2 (Hunter-Syndrom)
- Iloprost (Ventavis®, Bayer Schering Pharma)
- Imatinibmesilat (Glivec®, Novartis), zur Behandlung verschiedener Tumorarten
- Laronidase (Aldurazyme®, Genzyme), zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ 1
- Lenalidomid (Revlimid®, Celgene), zur Behandlung von Myelodysplastisches Syndrom; Multiples Myelom
- Mecasermin (Increlex®, Tercica), zur Behandlung von Postpoliomyelitis-Syndrom; amyotrophe Lateralsklerose
- Mifamurtid (Mepact®, IDM Pharma), zur Behandlung des Osteosarkoms
- Miglustat (Zavesca®, Actelion)
- Mitotan (Lysodren®, Laboratoire HRA), Behandlung adrenal-corticaler Karzinome
- 4-Hydroxybutansäure (Xyrem®, UCB)
- Nelarabin (Atriance®, GlaxoSmithKline), Behandlung von akuter, lmyphoblastischer T-Zell-Leukämie
- Nitisinon (Orfadin®, Swedish Orphan International), Behandlung der Tyrosinämie Typ I
- Pegvisomant (Somavert®, Pfizer)
- Porfimer Natrium (Photobarr®, Axcan Pharma), Behandlung hochgradiger Dysplasien beim Barrett-Ösophagus
- Rilonacept (Arcalyst®, Regeneron), Behandlung von schweren Symptomen von Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS)
- Rufinamid (Inovelon®, Eisai Limited), zur Behandlung des Lennox-Gastaut-Syndroms
- Sapropterin (Kuvan®, Merck Serono), Behandlung der Phenylketonurie
- Sildenafil (Revatio®, Pfizer)
- Sitaxentan (Thelin®, Encysive)
- Sorafenib (Nexavar®, Bayer Healthcare), Behandlung des Nierenkarzinoms
- Stiripentol (Diacomit®, Biocodex), zur Behandlung der myoklonischen Epilepsie bei Kindern
- Thalidomid (Thalidomide Pharmion®), zur Behandlung von Multiples Myelom
- Ziconotid (Prialt®, Eisai), Behandlung chronischer Schmerzen, die intrathekale Analgesie erfordern
- Zinkacetatdihydrat (Wilzin®, Orphan Europe)
Siehe auch
Einzelnachweise
Weblinks
- Verordnung (EG 141/2000) über Arzneimittel für seltene Leiden (PDF-Datei; 119 kB)
- Gemeinschaftsregister der EU für Arzneimittel für seltene Leiden (Community Register of orphan medicinal products for human use)
- Orphan-Drug-Liste des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (kontinuierlich fortgeschrieben)