Azacitidin
5-Azacitidin ist ein chemisches Analogon zur Nukleosid-Base Cytosin, die in den Nukleinsäuren DNA und RNA vorkommt. Wenn 5-Azacitidin vorhanden ist, wird es während der Transkription in die DNA und während der Translation in die RNA eingebaut. Dieser Einbau von 5-Azacitidin in DNA und RNA hemmt das Enzym Methyltransferase und verursacht dadurch eine Demethylierung in jener Sequenz. Damit werden die Proteine der Zellregulation beeinflusst, die an das DNA/RNA Substrat binden können.
5-Azacitidin wird hauptsächlich verwendet, um das Myelodysplastische Syndrom (MDS) zu behandeln. Es wird unter dem Markennamen Vidaza vertrieben.
Nebenwirkungen sind Überempfindlichkeitsreaktionen, Thrombozytopenie, Neutropenie, gastrointestinale Beschwerden, selten Nierentoxizität. Bei Laborkontrollen sollten Serumkreatinin, Blutbild und Leberwerte engmaschig kontrolliert werden.