Amyotrophe Lateralsklerose - Versionsgeschichte

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	'''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].		Die '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].

	Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.		Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.

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	~~Die~~ '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].		'''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].

	Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.		Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.

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	Die '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) ~~auch Parkensohns genannt,~~ gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].		Die '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].

	Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.		Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.

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	Die '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].		Die '''amyotrophe Lateralsklerose''' (kurz '''ALS'''; von „amyotroph“ [griechisch] = nicht Muskeln [genug] ernährt, und von „lateral“ [lateinisch] = seitlich, Sklerose [griechisch] Verhärtung) auch Parkensohns genannt, gehört zur Gruppe der [[Motoneuron-Krankheit]]en und ist eine nicht heilbare [[Degeneration\|degenerative]] Erkrankung des motorischen [[Nervensystem]]s. Das Degenerieren der ersten Motoneurone führt zu einem erhöhten [[Tonus\|Muskeltonus]] (spastische Lähmung). Durch Schädigung der zweiten Motoneurone kommt es zu zunehmender Muskelschwäche ([[Parese]] bis [[Plegie]]), die mit [[Muskelatrophie\|Muskelschwund]] einhergeht. Das führt zu fortschreitenden Einschränkungen bei den [[Aktivitäten des täglichen Lebens]].

	Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.		Weitere Bezeichnungen der Krankheit sind '''amyotrophische Lateralsklerose''', '''myatrophe Lateralsklerose''', '''Lou-Gehrig-Syndrom''' (nach dem von der Krankheit betroffenen Baseballspieler [[Lou Gehrig]]) und '''Charcot-Krankheit''' (nach dem Erstbeschreiber [[Jean-Martin Charcot]]). Im Englischen wird die Krankheit als ''{{lang\|en\|amyotrophic lateral sclerosis}}'' (ALS) oder als verbreitete Variante der Motoneuron-Krankheiten auch nach diesen selbst als ''{{lang\|en\|motor neuron disease}}'' (MND) bezeichnet.

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Neuroprotektive Therapie: falsches Komma entfernt

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	Die folgenden Präparate befinden sich in der EU noch in der klinischen Untersuchung:		Die folgenden Präparate befinden sich in der EU noch in der klinischen Untersuchung:

	* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>		* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>

	* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>		* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>

Georg Hügler: /* Häufigkeit und Vorkommen */

2024-12-22T09:54:29Z

Häufigkeit und Vorkommen

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	Bei Männern tritt die ALS häufiger auf als bei Frauen (das Geschlechterverhältnis beträgt etwa 3:2). Die meisten Erkrankungen treten zwischen dem 50. und 70. Lebensjahr auf, wobei das mittlere Erkrankungsalter bei 56 bis 58 Jahren liegt. Selten betrifft die ALS jüngere Patienten zwischen 25 und 35 Jahren.		Bei Männern tritt die ALS häufiger auf als bei Frauen (das Geschlechterverhältnis beträgt etwa 3:2). Die meisten Erkrankungen treten zwischen dem 50. und 70. Lebensjahr auf, wobei das mittlere Erkrankungsalter bei 56 bis 58 Jahren liegt. Selten betrifft die ALS jüngere Patienten zwischen 25 und 35 Jahren.

	Obwohl die ALS weltweit etwa vergleichbar häufig auftritt, gibt es einige für die Forschung wichtige Ausnahmen. So ist eine Variante der Erkrankung, die neben den Symptomen einer ALS auch Symptome eines [[Parkinson-Syndrom]]s sowie einer [[Demenz]] umfasst, besonders häufig auf einzelnen Inseln im pazifischen Raum zu finden. Bei den [[Chamorro (Volk)\|Chamorro]] in [[Guam]], den Auyu und Jakai in [[Westneuguinea]] sowie auf der [[Kii-Halbinsel]] in Japan beträgt die Inzidenz dieses sogenannten ALS-Parkinson-Demenz-Komplexes bis zu 100 (bis teilweise ~~1.000~~ in Neuguinea) pro 100.000 Menschen. Festzustellen ist weiterhin ein Rückgang der Inzidenzen in diesen Gebieten während der letzten Jahrzehnte. Da die betroffenen Populationen genetisch voneinander unabhängig sind, werden neben genetischen Faktoren auch Umweltfaktoren als Ursache der Erkrankungsfälle in den jeweiligen Bevölkerungen diskutiert.<ref name="Ludolph" />		Obwohl die ALS weltweit etwa vergleichbar häufig auftritt, gibt es einige für die Forschung wichtige Ausnahmen. So ist eine Variante der Erkrankung, die neben den Symptomen einer ALS auch Symptome eines [[Parkinson-Syndrom]]s sowie einer [[Demenz]] umfasst, besonders häufig auf einzelnen Inseln im pazifischen Raum zu finden. Bei den [[Chamorro (Volk)\|Chamorro]] in [[Guam]], den Auyu und Jakai in [[Westneuguinea]] sowie auf der [[Kii-Halbinsel]] in Japan beträgt die Inzidenz dieses sogenannten ALS-Parkinson-Demenz-Komplexes bis zu 100 (bis teilweise 1000 in Neuguinea) pro 100.000 Menschen. Festzustellen ist weiterhin ein Rückgang der Inzidenzen in diesen Gebieten während der letzten Jahrzehnte. Da die betroffenen Populationen genetisch voneinander unabhängig sind, werden neben genetischen Faktoren auch Umweltfaktoren als Ursache der Erkrankungsfälle in den jeweiligen Bevölkerungen diskutiert.<ref name="Ludolph" />

	Bemerkenswert ist weiterhin die erhöhte relative Häufigkeit bei Fußballspielern. Eine Studie der [[Universität Pavia]] stellte bei einer Untersuchung italienischer Fußballprofis ein erhöhtes Risiko für das Erkranken an ALS vor dem 49. Lebensjahr fest.<ref name="pavia">A. Chio, G. Benzi, M. Dossena, R. Mutani, G. Mora: ''Severely increased risk of amyotrophic lateral sclerosis among Italian professional football players.'' In: ''Brain.'' 2005 Mar;128(Pt 3), S. 472–476. PMID 15634730</ref>		Bemerkenswert ist weiterhin die erhöhte relative Häufigkeit bei Fußballspielern. Eine Studie der [[Universität Pavia]] stellte bei einer Untersuchung italienischer Fußballprofis ein erhöhtes Risiko für das Erkranken an ALS vor dem 49. Lebensjahr fest.<ref name="pavia">A. Chio, G. Benzi, M. Dossena, R. Mutani, G. Mora: ''Severely increased risk of amyotrophic lateral sclerosis among Italian professional football players.'' In: ''Brain.'' 2005 Mar;128(Pt 3), S. 472–476. PMID 15634730</ref>

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Öffentliche Aufmerksamkeit

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	Auch bei dem Soziologie-Professor [[Morrie Schwartz]] wurde 1994 ALS diagnostiziert. Das Fortschreiten seiner Krankheit wurde durch den Schriftsteller [[Mitch Albom]] in dem Buch ''[[Dienstags bei Morrie]]'' mit aufgefasst, welches schnell zu einem modernen und inspirierenden Klassiker wurde.		Auch bei dem Soziologie-Professor [[Morrie Schwartz]] wurde 1994 ALS diagnostiziert. Das Fortschreiten seiner Krankheit wurde durch den Schriftsteller [[Mitch Albom]] in dem Buch ''[[Dienstags bei Morrie]]'' mit aufgefasst, welches schnell zu einem modernen und inspirierenden Klassiker wurde.

	Die US-amerikanische Psychologin und Informatikerin [[Catherine G. Wolf]] erhielt 1997 die Diagnose ALS und arbeitete mit einem Computersystem zur Kommunikation ~~bis 2012~~ am [[Thomas J. Watson Research Center]], dem IBM-Forschungszentrum. Sie engagierte sich bei PatientsLikeMe, einer Online-Community, die Menschen mit ALS und anderen Krankheiten ein Forum bietet, um Informationen über ihre Erfahrungen auszutauschen und sich über die neuesten medizinischen Entwicklungen zu informieren. Sie ist bekannt für ihre Forschungen auf dem Gebiet der [[Mensch-Computer-Interaktion]].		Die US-amerikanische Psychologin und Informatikerin [[Catherine G. Wolf]] erhielt 1997 die Diagnose ALS und arbeitete bis 2012 mit einem Computersystem zur Kommunikation am [[Thomas J. Watson Research Center]], dem IBM-Forschungszentrum. Sie engagierte sich bei PatientsLikeMe, einer Online-Community, die Menschen mit ALS und anderen Krankheiten ein Forum bietet, um Informationen über ihre Erfahrungen auszutauschen und sich über die neuesten medizinischen Entwicklungen zu informieren. Sie ist bekannt für ihre Forschungen auf dem Gebiet der [[Mensch-Computer-Interaktion]].

	Der deutschstämmige US-Amerikaner [[Dieter Dengler]] nahm sich 2001 das Leben, nachdem er bereits mehrere Jahre ALS hatte. Er war 1966 als Kampfpilot über [[Laos]] abgeschossen worden und überlebte Absturz, Gefangennahme, Folter und Flucht durch den Dschungel. [[Werner Herzog]] drehte über ihn die Dokumentation ''[[Flucht aus Laos]]'' und den Spielfilm ''[[Rescue Dawn]]''.		Der deutschstämmige US-Amerikaner [[Dieter Dengler]] nahm sich 2001 das Leben, nachdem er bereits mehrere Jahre ALS hatte. Er war 1966 als Kampfpilot über [[Laos]] abgeschossen worden und überlebte Absturz, Gefangennahme, Folter und Flucht durch den Dschungel. [[Werner Herzog]] drehte über ihn die Dokumentation ''[[Flucht aus Laos]]'' und den Spielfilm ''[[Rescue Dawn]]''.

	Der Maler [[Jörg Immendorff]] rückte durch seine ALS-Erkrankung, an deren Folgen er starb, mehr in die Öffentlichkeit. Er stiftete 2004 ein Stipendium an der ALS-Ambulanz der [[Charité]], um die ALS-Therapieforschung zu fördern.<ref>[http://www.signonsandiego.com/news/world/20070528-1129-obit-immendorff.html signonsandiego.com] (englisch) abgerufen am 24. August 2014.</ref>		Der Maler [[Jörg Immendorff]] rückte durch seine ALS-Erkrankung, an deren Folgen er starb, mehr in die Öffentlichkeit. Er stiftete 2004 ein Stipendium an der ALS-Ambulanz der [[Charité]], um die ALS-Therapieforschung zu fördern.<ref>[http://www.signonsandiego.com/news/world/20070528-1129-obit-immendorff.html signonsandiego.com] (englisch), abgerufen am 24. August 2014.</ref>

	Ebenfalls im Jahr 2004 entstand der deutsche Fernsehfilm ''Sterne leuchten auch am Tag'', in dem die Hauptfigur an ALS erkrankt.		Ebenfalls im Jahr 2004 entstand der deutsche Fernsehfilm ''Sterne leuchten auch am Tag'', in dem die Hauptfigur an ALS erkrankt.
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	[[Krzysztof Nowak]], Profifußballer beim Erstligisten [[VfL Wolfsburg]] und polnischer Nationalspieler, lebte ab Ende 2000 mit der unheilbaren Krankheit. Die behandelnden Ärzte hatten am Anfang lange Zeit Probleme, diese bei Nowak zu diagnostizieren. Im März 2001 stand die Diagnose fest. Nowak musste danach mit 25 Jahren seine Fußballkarriere beenden. Jahrelang besuchte er, mit Rollstuhl, mit seiner Familie die Spiele seines Vereins, bis er 2005 im Alter von 29 Jahren starb. Er ging als ''Nummer 10 der Herzen'' in das kollektive Fangedächtnis des VfL Wolfsburg ein. Die im Mai 2002 von ihm in Wolfsburg gegründete Krzysztof-Nowak-Stiftung unterstützt ALS-Patienten und -Forschungsprojekte.		[[Krzysztof Nowak]], Profifußballer beim Erstligisten [[VfL Wolfsburg]] und polnischer Nationalspieler, lebte ab Ende 2000 mit der unheilbaren Krankheit. Die behandelnden Ärzte hatten am Anfang lange Zeit Probleme, diese bei Nowak zu diagnostizieren. Im März 2001 stand die Diagnose fest. Nowak musste danach mit 25 Jahren seine Fußballkarriere beenden. Jahrelang besuchte er, mit Rollstuhl, mit seiner Familie die Spiele seines Vereins, bis er 2005 im Alter von 29 Jahren starb. Er ging als ''Nummer 10 der Herzen'' in das kollektive Fangedächtnis des VfL Wolfsburg ein. Die im Mai 2002 von ihm in Wolfsburg gegründete Krzysztof-Nowak-Stiftung unterstützt ALS-Patienten und -Forschungsprojekte.

	Eine gesteigerte Beachtung in der Weltöffentlichkeit erhielt die Krankheit mit der durch die [[ALS Association]] (ALSA) am 15. Juli 2014 gestarteten [[ALS Ice Bucket Challenge\|Ice Bucket Challenge]].<ref>{{Webarchiv \|url=http://www.golfchannel.com/media/gary-williams-takes-ice-bucket-challenge/ \|text=''Gary Williams takes ice bucket challenge.'' \|wayback=20140806153829}} [[Golf Channel]]. Abgerufen am 2. Dezember 2016.</ref><ref>Julia Bast: [https://www.faz.net/aktuell/gesellschaft/prominente-machen-bei-ice-bucket-challenge-mit-13107643.html ''Prominente machen bei Ice Bucket Challenge mit.''] [[Frankfurter Allgemeine Zeitung#FAZ.NET\|FAZ.net]]. 20. August 2014, abgerufen am 2. Dezember 2016.</ref> Dabei sollen sich vornehmlich im Internet dazu herausgeforderte Personen mit einem Eimer eiskalten Wassers übergießen und für die Erforschung und Bekämpfung von ALS Geld spenden.<ref>[http://www.alsa.org/fight-als/ice-bucket-challenge.html ''Ice Bucket Challenge – The ALS Association''] alsa.org, 28. August 2014.</ref> In Deutschland wurden überwiegend die ALS-Ambulanz der Charité und die [[Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke\|Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V.]] durch Spenden unterstützt.<ref>{{Webarchiv \|url=http://www.als-charite.de/VM/Nachrichten/AktuelleNachrichten2014/tabid/223/Default.aspx \|text=''Aktuelle Nachrichten des Jahres 2014.'' \|wayback=20140924041302}} ~~als-charite~~.de</ref>		Eine gesteigerte Beachtung in der Weltöffentlichkeit erhielt die Krankheit mit der durch die [[ALS Association]] (ALSA) am 15. Juli 2014 gestarteten [[ALS Ice Bucket Challenge\|Ice Bucket Challenge]].<ref>{{Webarchiv \|url=http://www.golfchannel.com/media/gary-williams-takes-ice-bucket-challenge/ \|text=''Gary Williams takes ice bucket challenge.'' \|wayback=20140806153829}} [[Golf Channel]]. Abgerufen am 2. Dezember 2016.</ref><ref>Julia Bast: [https://www.faz.net/aktuell/gesellschaft/prominente-machen-bei-ice-bucket-challenge-mit-13107643.html ''Prominente machen bei Ice Bucket Challenge mit.''] [[Frankfurter Allgemeine Zeitung#FAZ.NET\|FAZ.net]]. 20. August 2014, abgerufen am 2. Dezember 2016.</ref> Dabei sollen sich vornehmlich im Internet dazu herausgeforderte Personen mit einem Eimer eiskalten Wassers übergießen und für die Erforschung und Bekämpfung von ALS Geld spenden.<ref>[http://www.alsa.org/fight-als/ice-bucket-challenge.html ''Ice Bucket Challenge – The ALS Association''] alsa.org, 28. August 2014.</ref> In Deutschland wurden überwiegend die ALS-Ambulanz der Charité und die [[Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke\|Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V.]] durch Spenden unterstützt.<ref>{{Webarchiv \|url=http://www.als-charite.de/VM/Nachrichten/AktuelleNachrichten2014/tabid/223/Default.aspx \|text=''Aktuelle Nachrichten des Jahres 2014.'' \|wayback=20140924041302}}.</ref>

	Ebenfalls 2014 wurde mit zwei Spielfilmen das Thema ALS dramaturgisch für das Kino bearbeitet. Im US-amerikanischen Spielfilm ''[[Das Glück an meiner Seite]]'' (Originaltitel: ''You’re Not You'') stellt [[Hilary Swank]] die [[Fiktion\|fiktive]] Konzertpianistin Kate dar, die – von der Diagnose betroffen – nicht nur ihren Beruf aufgeben muss. Der deutsche Spielfilm ''[[Hin und weg]]'' handelt von dem ALS-kranken Hannes, der seine Freunde und die Familie damit konfrontiert, dass er plant, nach einer gemeinsamen Rad-Tour [[Sterbehilfe]] in Anspruch nehmen zu wollen.		Ebenfalls 2014 wurde mit zwei Spielfilmen das Thema ALS dramaturgisch für das Kino bearbeitet. Im US-amerikanischen Spielfilm ''[[Das Glück an meiner Seite]]'' (Originaltitel: ''You’re Not You'') stellt [[Hilary Swank]] die [[Fiktion\|fiktive]] Konzertpianistin Kate dar, die – von der Diagnose betroffen – nicht nur ihren Beruf aufgeben muss. Der deutsche Spielfilm ''[[Hin und weg]]'' handelt von dem ALS-kranken Hannes, der seine Freunde und die Familie damit konfrontiert, dass er plant, nach einer gemeinsamen Rad-Tour [[Sterbehilfe]] in Anspruch nehmen zu wollen.

	In dem Familiendrama ''[[Blackbird – Eine Familiengeschichte]]'' von Regisseur [[Roger Michell]] von 2019 spielt Schauspielerin [[Susan Sarandon]] eine an ALS erkrankte Frau.		In dem Familiendrama ''[[Blackbird – Eine Familiengeschichte]]'' von Regisseur [[Roger Michell]] von 2019 spielt Schauspielerin [[Susan Sarandon]] eine an ALS erkrankte Frau.

	== Literatur ==		== Literatur ==
	* M. C. Kiernan, S. Vucic, B. C. Cheah, M. R. Turner, A. Eisen, O. Hardiman, J. R. Burrell, M. C. Zoing: ''Amyotrophic lateral sclerosis.'' In: ''[[The Lancet]]'', Band 377, Nr. 9769, März 2011, S. 942–955, [[doi:10.1016/S0140-6736(10)61156-7]]. PMID 21296405. (Review).		* M. C. Kiernan, S. Vucic, B. C. Cheah, M. R. Turner, A. Eisen, O. Hardiman, J. R. Burrell, M. C. Zoing: ''Amyotrophic lateral sclerosis.'' In: ''[[The Lancet]]'', Band 377, Nr. 9769, März 2011, S. 942–955, [[doi:10.1016/S0140-6736(10)61156-7]]. PMID 21296405. (Review).

Georg Hügler am 3. Dezember 2024 um 04:33 Uhr

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	* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>		* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>

	* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>		* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>

	* Bei [[Tofersen]] (''Qalsody'', Hersteller [[Biogen (Unternehmen)\|Biogen]]) handelt es sich um ein Präparat, das nur für Patienten mit einer ALS-auslösenden Mutation im SOD1-Gen (Superoxid-Dismutase 1) entwickelt wurde. Patienten mit SOD1-Mutation machen etwa 2 % aller ALS-Patienten aus. Die Therapie ist somit für die meisten Patienten nicht geeignet.<ref>[https://als-charite.de/tofersen-reduziert-neurofilament-erste-ergebnisse-aus-dem-haertefallprogramm-publiziert/ Tofersen reduziert Neurofilament – Erste Ergebnisse aus dem Härtefallprogramm publiziert], Website ALS Charite vom 28. März 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Tofersen wurde von der FDA zur Behandlung der SOD1-assoziierten ALS zugelassen.<ref>[https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene], PM der FDA vom 25. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-tofersen-fuer-sod1-als-in-den-usa-zugelassen/ Tofersen für SOD1-ALS in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 26. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Für die EU erfolgte eine positive Zulassungsempfehlung des [[Ausschuss für Humanarzneimittel\|Ausschusses für Humanarzneimittel]] (CHMP) der EMA im Februar 2024.<ref name="epar-Qalsody">{{Internetquelle \|autor= \|url=https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody \|titel=Qalsody {{!}} European Medicines Agency \|werk=ema.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-02-23 \|abruf=2024-02-23}}</ref> Die Zulassung durch die Kommission ist nur noch Formsache.		* Bei [[Tofersen]] (''Qalsody'', Hersteller [[Biogen (Unternehmen)\|Biogen]]) handelt es sich um ein Präparat, das nur für Patienten mit einer ALS-auslösenden Mutation im SOD1-Gen (Superoxid-Dismutase 1) entwickelt wurde. Patienten mit SOD1-Mutation machen etwa 2 % aller ALS-Patienten aus. Die Therapie ist somit für die meisten Patienten nicht geeignet.<ref>[https://als-charite.de/tofersen-reduziert-neurofilament-erste-ergebnisse-aus-dem-haertefallprogramm-publiziert/ Tofersen reduziert Neurofilament – Erste Ergebnisse aus dem Härtefallprogramm publiziert], Website ALS Charite vom 28. März 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Tofersen wurde von der FDA zur Behandlung der SOD1-assoziierten ALS zugelassen.<ref>[https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene], PM der FDA vom 25. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-tofersen-fuer-sod1-als-in-den-usa-zugelassen/ Tofersen für SOD1-ALS in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 26. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Für die EU erfolgte eine positive Zulassungsempfehlung des [[Ausschuss für Humanarzneimittel\|Ausschusses für Humanarzneimittel]] (CHMP) der EMA im Februar 2024.<ref name="epar-Qalsody">{{Internetquelle \|autor= \|url=https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody \|titel=Qalsody {{!}} European Medicines Agency \|werk=ema.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-02-23 \|abruf=2024-02-23}}</ref> Die Zulassung durch die Kommission ist nur noch Formsache.

Wittkejw: wird in werden. Komma statt Semikolon.

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	Die folgenden Präparate befinden sich in der EU noch in der klinischen Untersuchung:		Die folgenden Präparate befinden sich in der EU noch in der klinischen Untersuchung:

	* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert ~~wird;~~ gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>		* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>

	* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>		* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>

Houty: Die letzte Textänderung von 2003:ED:E70F:E00:9091:D031:43F:AEF7 wurde verworfen und die Version 248342211 von Georg Hügler wiederhergestellt. Bitte belegen, warum aus "klein" ---> "lang" wird. (???)

2024-11-15T20:39:06Z

Die letzte Textänderung von 2003:ED:E70F:E00:9091:D031:43F:AEF7 wurde verworfen und die Version 248342211 von Georg Hügler wiederhergestellt. Bitte belegen, warum aus "klein" ---> "lang" wird. (???)

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	== Ursache ==		== Ursache ==
	Die [[Ätiologie (Medizin)\|Ursache]] (Ätiologie) der Erkrankung ist unklar. Genetische Faktoren werden bei den meisten ALS-Patienten festgestellt; ob sie die alleinigen Auslöser sind, ist unbekannt. Die meisten Fälle treten sporadisch, das heißt, ohne familiäre Häufung, auf (sporadische ALS, sALS). In einem kleinen Teil der Fälle (5–10 %) kommt es jedoch zu einer familiären Häufung (familiäre ALS, fALS). Drei Gruppen von Mutationen in verschiedenen Genen ''(TARDBP, C9orf72, VAPB, FUS, SOD1)'' werden in einem Großteil der Fälle gefunden. Für C9orf72 wirken sich die Mutationen in repetitiven Abschnitten (Repeats) der Transkripte (der mRNA) des Gens insbesondere durch irreguläre „[[RAN-Translation]]“ aus und führen unter anderem zur Produktion ~~langer~~ Dipeptide~~-Repeat-Proteine~~, die schädliche Einschlüsse im ZNS bilden können.<ref>{{Patent\| Land=EP\| V-Nr=3119797\| Code=B1\| Titel=Zusammensetzungen und Verfahren zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose\| A-Datum=2015-03-18\| V-Datum=2020-12-23\| Anmelder=University of Massachusetts\| Erfinder=Christian Mueller, Robert H. Brown Jr}}</ref> Die Mutationen führen außerdem zur pathologischen Anhäufung oder zum vorzeitigen Abbau jeweils eines [[Proteinfehlfaltungserkrankung\|falsch gefalteten Proteins]] (TDP-43, FUS oder SOD1), was letztendlich (wie bei den [[Tauopathie]]n das Tau-Protein) die Neurodegeneration auslöst.<ref>P. G. Ince, J. R. Highley u. a.: ''Molecular pathology and genetic advances in amyotrophic lateral sclerosis: an emerging molecular pathway and the significance of glial pathology.'' In: ''Acta neuropathologica.'' Band 122, Nummer 6, Dezember 2011, S. 657–671, {{ISSN\|1432-0533}}. [[doi:10.1007/s00401-011-0913-0]]. PMID 22105541. (Review).</ref>		Die [[Ätiologie (Medizin)\|Ursache]] (Ätiologie) der Erkrankung ist unklar. Genetische Faktoren werden bei den meisten ALS-Patienten festgestellt; ob sie die alleinigen Auslöser sind, ist unbekannt. Die meisten Fälle treten sporadisch, das heißt, ohne familiäre Häufung, auf (sporadische ALS, sALS). In einem kleinen Teil der Fälle (5–10 %) kommt es jedoch zu einer familiären Häufung (familiäre ALS, fALS). Drei Gruppen von Mutationen in verschiedenen Genen ''(TARDBP, C9orf72, VAPB, FUS, SOD1)'' werden in einem Großteil der Fälle gefunden. Für C9orf72 wirken sich die Mutationen in repetitiven Abschnitten (Repeats) der Transkripte (der mRNA) des Gens insbesondere durch irreguläre „[[RAN-Translation]]“ aus und führen unter anderem zur Produktion kleiner Dipeptide, die schädliche Einschlüsse im ZNS bilden können.<ref>{{Patent\| Land=EP\| V-Nr=3119797\| Code=B1\| Titel=Zusammensetzungen und Verfahren zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose\| A-Datum=2015-03-18\| V-Datum=2020-12-23\| Anmelder=University of Massachusetts\| Erfinder=Christian Mueller, Robert H. Brown Jr}}</ref> Die Mutationen führen außerdem zur pathologischen Anhäufung oder zum vorzeitigen Abbau jeweils eines [[Proteinfehlfaltungserkrankung\|falsch gefalteten Proteins]] (TDP-43, FUS oder SOD1), was letztendlich (wie bei den [[Tauopathie]]n das Tau-Protein) die Neurodegeneration auslöst.<ref>P. G. Ince, J. R. Highley u. a.: ''Molecular pathology and genetic advances in amyotrophic lateral sclerosis: an emerging molecular pathway and the significance of glial pathology.'' In: ''Acta neuropathologica.'' Band 122, Nummer 6, Dezember 2011, S. 657–671, {{ISSN\|1432-0533}}. [[doi:10.1007/s00401-011-0913-0]]. PMID 22105541. (Review).</ref>

	In einer Hypothese von 2015 wurde vermutet, dass bei ALS-Patienten fehlgefaltete Varianten des [[Enzym]]s [[Superoxiddismutase\|SOD1]] im [[Zellzwischenraum]] (Interstitium) von Gehirn und Rückenmark ([[Zentralnervensystem\|ZNS]]) nicht ausreichend durch das [[Glymphatisches System\|glymphatische System]] ausgeschwemmt würden; das Ausschwemmen ist ein 2012 entdeckter spezieller Mikrokreislauf zur Abfallentsorgung im ZNS.<ref name="PMID26578880">R. A. Radford, M. Morsch, S. L. Rayner, N. J. Cole, D. L. Pountney, R. S. Chung: ''The established and emerging roles of astrocytes and microglia in amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia.'' In: ''Frontiers in cellular neuroscience.'' Band 9, 2015, S. 414, [[doi:10.3389/fncel.2015.00414]], PMID 26578880, {{PMC\|4621294}} (Review), speziell Bild 2.</ref>		In einer Hypothese von 2015 wurde vermutet, dass bei ALS-Patienten fehlgefaltete Varianten des [[Enzym]]s [[Superoxiddismutase\|SOD1]] im [[Zellzwischenraum]] (Interstitium) von Gehirn und Rückenmark ([[Zentralnervensystem\|ZNS]]) nicht ausreichend durch das [[Glymphatisches System\|glymphatische System]] ausgeschwemmt würden; das Ausschwemmen ist ein 2012 entdeckter spezieller Mikrokreislauf zur Abfallentsorgung im ZNS.<ref name="PMID26578880">R. A. Radford, M. Morsch, S. L. Rayner, N. J. Cole, D. L. Pountney, R. S. Chung: ''The established and emerging roles of astrocytes and microglia in amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia.'' In: ''Frontiers in cellular neuroscience.'' Band 9, 2015, S. 414, [[doi:10.3389/fncel.2015.00414]], PMID 26578880, {{PMC\|4621294}} (Review), speziell Bild 2.</ref>

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	* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>		* In Japan ist [[3-Methyl-1-phenyl-5-pyrazolon\|Edaravon]] gegen ALS zugelassen, wobei noch keine abschließende Aussage über die Wirksamkeit getätigt werden kann.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.als-charite.de/neues-als-medikament-in-japan-zugelassen/ \|titel=Neues ALS-Medikament in Japan zugelassen › Charité \| Ambulanz für ALS und andere MNE \|werk=als-charite.de \|abruf=2024-02-09}}</ref> Die [[Food and Drug Administration\|U.S. Food and Drug Administration]] hat in 2017 Zulassung für die USA erteilt.<ref>{{Internetquelle \|url=https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm \|titel=Press Announcements - FDA approves drug to treat ALS \|hrsg=Office of the Commissioner \|sprache=en \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine in Deutschland durchgeführte Beobachtungsstudie an 12 ALS-Zentren konnte den Therapieeffekt von Edaravon jedoch nicht reproduzieren.<ref>Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79(2):121–130. [[doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893]]</ref> Der Zulassungsantrag bei der [[Europäische Arzneimittel-Agentur\|Europäischen Arzneimittel-Agentur]] (EMA) wurde von dem Pharmaunternehmen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) im Mai 2019 zurückgezogen, nachdem die Behörde – aufgrund der Laufzeit der vorgelegten Studien und dem unzureichenden Nachweis eines verlängerten Überlebens – die Ablehnung des Zulassungantrages empfohlen hatte.<ref name="withdrawal">[https://www.ema.europa.eu/en/documents/medicine-qa/questions-answers-withdrawal-marketing-authorisation-application-radicava-edaravone_de.pdf Rücknahme des Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen für Radicava (Edaravon)], Mittelung der EMA vom 29. Mai 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://www.als-charite.de/zulassungsantrag-fuer-edaravone-bei-der-ema-zurueckgezogen/ Edaravone-Zulassungsantrag zurückgezogen], Website ALS Charite vom 13. Juni 2019, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Die bisherige Darreichungsform muss an 14 nachfolgenden Tagen intravenös infundiert werden, gefolgt von weiteren 14 Tagen ohne Medikamentengabe. Vor diesem Hintergrund war die Weiterentwicklung zu einer oralen Medikation sehr interessant. Im Januar 2024 gab aber das spanische Pharmaunternehmen Ferrer bekannt, dass in einer [[Phase-III-Studie]] mit der einmal täglich oral einzunehmenden Formulierung sowohl die primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt wurden.<ref>[https://www.ferrer.com/de/studie-ADORE-ALS Ferrer gibt Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-ADORE-Studie zu ALS bekannt], PM Ferrer vom 18. Januar 2024, abgerufen am 9. Februar 2024</ref>

	* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>		* Ein weiteres Medikament ist die fixe Kombination von [[Natriumphenylbutyrat]] und [[Ursodoxicoltaurin]] (auch Taurursodiol genannt). Es wurde in Kanada im Juni 2022<ref name="df-100">{{Internetquelle \|autor=Lukas Kohlenbach \|url=https://www.deutschlandfunk.de/medikament-muskelerkrankung-als-100.html \|titel=Tödliche Muskelerkrankung - Wirksamkeit von neuem Medikament gegen ALS bleibt umstritten \|werk=[[Deutschlandfunk\|deutschlandfunk.de]] \|datum=2022-09-01 \|abruf=2024-02-09}}</ref> (Handelsname: ''Albrioza'', Hersteller [[Amylyx]]) und den USA im September 2022 (Handelsname: ''Relyvrio'') zugelassen.<ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-als-medikament-relyvrio-amx0035-in-den-usa-zugelassen/ Medikament Relyvrio (AMX0035) in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 30. September 2022, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Im September 2020 wurden dazu im [[The New England Journal of Medicine\|New England Journal of Medicine]] die Ergebnisse der entsprechenden Zulassungsstudie für die USA publiziert, einer [[Placebo\|Placebo-kontrollierten]], [[Randomisierte kontrollierte Studie\|randomisierten]] Phase-II-Studie (CENTAUR Studie) mit 137 ALS-Patienten, die über 24 Wochen mit dem Kombinationspräparat oder einem [[Placebo]] behandelt wurden, und in der unter anderem eine [[Signifikant\|signifikante]] Verlangsamung der Krankheitsprogression – gemessen am ''ALS Functional Rating Scale revised'' (ALSFRS-R) – festgestellt wurde.<ref>{{Literatur \|Autor= Paganoni et al. \|Online= https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945 \|DOI= 10.1056/NEJMoa1916945 \|Titel= Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis \|Sammelwerk= [[The New England Journal of Medicine]] \|Band= 383 \|Datum=2020 \|Seiten= 919-930}}</ref> Für die EU lehnte die Kommission die Zulassung 2024 ab.<ref name="eu-28161">{{Internetquelle \|url=https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/ho28161.htm \|titel=Union Register of medicinal products - Public health - European Commission \|werk=ec.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-01-10 \|abruf=2024-02-09}}</ref> Eine randomisierte, [[Blindstudie\|doppelt blinde]] Phase-III-[[Multicenter-Studie]] mit einer größeren Patientenzahl (600 Studienteilnehmer) und einer längeren Beobachtungsdauer von 48 Wochen (PHOENIX Studie)<ref>{{Clinicaltrials\|ID=NCT05021536\|Name=Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix) \|Phase=III}}, abgerufen am 13. Februar 2024.</ref> erreichte nicht die vorgegebenen primären oder sekundären Endpunkte.<ref name="amylyx-0035">{{Internetquelle \|url=https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-negative-chmp-opinion-on-its-marketing-authorisation-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-in-the-european-union-following-re-examination-process \|titel=Amylyx Pharmaceuticals Receives Negative CHMP Opinion on its Marketing Authorisation Application for AMX0035 for the Treatment of ALS in the European Union Foll \|werk=amylyx.com \|sprache=en \|datum=2023-10-13 \|abruf=2024-02-14}}</ref><ref>[https://investors.amylyx.com/news-releases/news-release-details/amylyx-pharmaceuticals-announces-topline-results-global-phase-3 Amylyx Pharmaceuticals Announces Topline Results From Global Phase 3 PHOENIX Trial of AMX0035 in ALS], PM Amylyx vom 8. März 2024, abgerufen am 13. März 2024</ref><ref>[https://www.sueddeutsche.de/gesundheit/als-relyvrio-amx0035-enttaeuschung-medikament-zulassung-ice-bucket-1.6446387 Medikament gegen ALS doch nicht wirksam], SZ vom 12. März 2024, abgerufen am 14. März 2024</ref>

	* Bei [[Tofersen]] (''Qalsody'', Hersteller [[Biogen (Unternehmen)\|Biogen]]) handelt es sich um ein Präparat, das nur für Patienten mit einer ALS-auslösenden Mutation im SOD1-Gen (Superoxid-Dismutase 1) entwickelt wurde. Patienten mit SOD1-Mutation machen etwa 2 % aller ALS-Patienten aus. Die Therapie ist somit für die meisten Patienten nicht geeignet.<ref>[https://als-charite.de/tofersen-reduziert-neurofilament-erste-ergebnisse-aus-dem-haertefallprogramm-publiziert/ Tofersen reduziert Neurofilament – Erste Ergebnisse aus dem Härtefallprogramm publiziert], Website ALS Charite vom 28. März 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Tofersen wurde von der FDA zur Behandlung der SOD1-assoziierten ALS zugelassen.<ref>[https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene], PM der FDA vom 25. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-tofersen-fuer-sod1-als-in-den-usa-zugelassen/ Tofersen für SOD1-ALS in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 26. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Für die EU erfolgte eine positive Zulassungsempfehlung des [[Ausschuss für Humanarzneimittel\|Ausschusses für Humanarzneimittel]] (CHMP) der EMA im Februar 2024.<ref name="epar-Qalsody">{{Internetquelle \|autor= \|url=https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody \|titel=Qalsody {{!}} European Medicines Agency \|werk=ema.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-02-23 \|abruf=2024-02-23}}</ref> Die Zulassung durch die Kommission ist nur noch Formsache.		* Bei [[Tofersen]] (''Qalsody'', Hersteller [[Biogen (Unternehmen)\|Biogen]]) handelt es sich um ein Präparat, das nur für Patienten mit einer ALS-auslösenden Mutation im SOD1-Gen (Superoxid-Dismutase 1) entwickelt wurde. Patienten mit SOD1-Mutation machen etwa 2 % aller ALS-Patienten aus. Die Therapie ist somit für die meisten Patienten nicht geeignet.<ref>[https://als-charite.de/tofersen-reduziert-neurofilament-erste-ergebnisse-aus-dem-haertefallprogramm-publiziert/ Tofersen reduziert Neurofilament – Erste Ergebnisse aus dem Härtefallprogramm publiziert], Website ALS Charite vom 28. März 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Tofersen wurde von der FDA zur Behandlung der SOD1-assoziierten ALS zugelassen.<ref>[https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene], PM der FDA vom 25. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref><ref>[https://als-charite.de/eilmeldung-tofersen-fuer-sod1-als-in-den-usa-zugelassen/ Tofersen für SOD1-ALS in den USA zugelassen], Website ALS Charite vom 26. April 2023, abgerufen am 9. Februar 2024</ref> Für die EU erfolgte eine positive Zulassungsempfehlung des [[Ausschuss für Humanarzneimittel\|Ausschusses für Humanarzneimittel]] (CHMP) der EMA im Februar 2024.<ref name="epar-Qalsody">{{Internetquelle \|autor= \|url=https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody \|titel=Qalsody {{!}} European Medicines Agency \|werk=ema.europa.eu \|sprache=en \|datum=2024-02-23 \|abruf=2024-02-23}}</ref> Die Zulassung durch die Kommission ist nur noch Formsache.